오토파지사이언스는 현재 개발 중인 비알코올성 지방간염 (NASH) 치료제 후보물질 AS101의 1상 임상시험을 성공적으로 마무리 했다.

오토파지사이언스 김정주 대표는 "임상 1상에서 AS101이 단회투여군은 물론 반복투여군에서도 중대한 이상반응은 물론

약물관련 이상반응이 거의 없는 매우 안전한 치료제임을 다시 한번 확인했고, 2상 임상시험 진입으로 사업의 가속화를 기대한다."고 밝혔다.

AS101은 세포내 오토파지 기반의 혁신신약으로 2021년 9월부터 건강한 성인을 대상으로 

단회투여 및 반복투여 시 안정성 및 내약성, 약동학적 특성을 평가하기 위한 1상 임상시험을 서울 성모병원에서 시작했다.

비알코올성 지방간염은 단순 지방간이 아닌 염증과 섬유화를 동반하고 간경변증이나 간암으로 진행될 가능성이 높은 만성 질환이다.

게다가 그 발병 원인이 다양하고 복잡해서 단일 치료 타겟으로 개발하는 약물들이 개발에 어려움을 겪고 있다.

AS101은 간에 특이적으로 작용하여 간의 지방증뿐만 아니라 염증, 섬유증을 동시에 개선하는 복합적인 효과를 가진 혁신적인 비알코올성 지방간염 치료제이다.

오토파지사이언스는 1상 임상시험의 결과를 기반으로 향후 미국을 포함한 다기관에서 환자를 대상으로

안전성과 유효성을 확인하기 위한 2상 임상시험의 계획을 구체화 할 예정이다.

또한, 비알코올성 지방간염 치료제 개발의 경험을 활용하여 오토파지 활성화 기전을 통해 

추가로 특발성폐섬유증 (IPF)과 같은 섬유증을 대상으로 한 파이프라인을 확장하는 계획도 밝혔다.